新京报讯（记者王卡拉）4月25日，国家药品监督管理局发布的药品批准证明文件送达信息显示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球（商品名：赛尼芬）获批上市，适用于治疗无法手术或手术未治愈，且通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。
肢端肥大症是一种罕见的内分泌疾病，已被纳入我国《第二批罕见病名录》。该病主要由体内生长激素（GH）分泌过量引起，并进而导致下游胰岛素样生长因子1（IGF-1）升高，可促使骨骼过度生长和软组织增生，导致手足肥大、特征性面容、骨骼变形和皮肤增厚等进行性躯体改变，以及胰岛素抵抗、糖尿病和血脂异常等代谢并发症。在95%以上的肢端肥大症病例中，病因为垂体腺瘤，手术治疗是该疾病的主要治疗方式，而部分患者因无法手术或术后未达缓解目标，需依赖药物长期控制病情。生长抑素受体配体（SRL）类药物是目前主要的一线治疗药物，然而，有研究显示，高达70%无法手术或手术未治愈的患者在使用第一代SRL（包括奥曲肽、兰瑞肽）后仍无法实现生化控制。
本次获批的赛尼芬是第二代SRL，通过与生长抑素受体结合减少生长激素释放，降低下游IGF-1浓度，实现对疾病的生化控制，并且对垂体肿瘤产生抗增殖作用。对于病情控制不佳的肢端肥大症患者，赛尼芬的疗效明显优于第一代SRL。临床研究显示，低剂量赛尼芬（40mg）即可使15%的难治患者达到生化控制，高剂量（60mg）下的生化控制达标率更是达到了20%，且治疗反应快速且持久，而继续使用第一代SRL的对照组无一人达到生化控制。
同时，与第一代SRL相比，该药不仅能更好地控制生长激素与IGF-1水平，缩小垂体腺瘤体积的作用也十分显著。另一项临床研究显示，低剂量赛尼芬即可使超过10%的患者实现垂体肿瘤体积缩小≥25%，高剂量下该部分患者比例可达18.5%，而对照组（继续使用第一代SRL）这一比例仅为1.5%。
注射用双羟萘酸帕瑞肽微球于2009年被欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，2014年先后获得欧盟和美国批准上市，随后又在加拿大、日本等超过50个国家/地区获得上市批准。在中国，注射用双羟萘酸帕瑞肽微球先是在2020年获得了指南推荐，又于2023年在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区率先用于实际临床治疗。此次在中国正式获批上市，标志着该药将在更广泛的临床实践中全面惠及国内肢端肥大症患者。
校对 卢茜
